Gen tedavisi, kalıtsal veya edinilmiş genetik hastalıkları tedavi etmek, hatta önlemek amacıyla hastanın hücrelerindeki genetik materyali değiştirmeyi hedefleyen, deneysel ve klinik bir tıp alanıdır. Temel mantığı, bozuk veya eksik olan geni, sağlıklı bir kopyasıyla değiştirerek hastalığın kök nedenine müdahale etmektir. Bu yaklaşım, semptomları yönetmek yerine kaynağı düzeltmeyi amaçladığı için "tıbbın geleceği" olarak nitelendirilir.
Gen tedavisi, hastalıklı hücrelere sağlıklı genleri ulaştırmak için çoğunlukla "taşıyıcı" veya "vektör" adı verilen sistemleri kullanır. En yaygın vektörler, genetik materyali taşımak üzere modifiye edilmiş virüslerdir (örneğin adenovirüsler, lentivirüsler). İşleyiş şu şekildedir:
Vücudun somatik (üreme hücresi olmayan) hücrelerine uygulanır. Değişiklikler sadece tedavi edilen bireyi etkiler ve sonraki nesillere aktarılmaz. Günümüzde onaylanan tüm terapiler bu kategoridedir.
Örnekler: Bazı kanser türleri, orak hücre anemisi, beta-talasemi, SMA (Spinal Musküler Atrofi), görme kaybına neden olan Leber konjenital amorozisi.
Yumurta, sperm veya embriyo gibi üreme hücrelerini hedefler. Yapılan değişiklikler gelecek nesillere kalıtsal olarak aktarılabilir. Etik ve güvenlik endişeleri nedeniyle insanlarda yasaklanmış veya çok sıkı denetim altındadır.
Bu devrimsel teknoloji henüz emekleme aşamasındadır ve önemli zorluklar barındırır:
Gen tedavisinin geleceği, CRISPR-Cas9 gibi gen düzenleme teknolojileriyle daha da heyecan verici bir hal alıyor. Bu teknolojiler, DNA'yı bir kelime işlemciyle metin düzenler gibi kesip değiştirmeye olanak tanıyarak, tedavileri daha kesin, ucuz ve erişilebilir kılma potansiyeli taşıyor.
Sonuç olarak, gen tedavisi birçok umutsuz hastalık için bir ışık olmuştur. Kanserden nadir genetik hastalıklara kadar pek çok alanda çığır açan tedaviler sunarken, bilim dünyasını etik, maliyet ve erişilebilirlik konularında yeni çözümler üretmeye zorlamaya devam edecektir.
